2024年10月，红斑狼疮治疗在国家儿童健康与疾病临床研究中心、国家儿童区域医疗中心、浙江大学医学院附属儿童医院（以下简称“浙大儿院”）获得重大突破的消息引发极大关注，20名参加自体CAR-T治疗红狼疮（SLE）临床试验的患儿全部改善了症状。
2025年4月，浙大儿院再次传来消息：项目团队已启动CAR-NK细胞治疗儿童SLE的临床研究项目，目前已有2例患儿成功接受CAR-NK细胞治疗，过程顺利，未出现不良反应，并且均已停用免疫抑制剂。
“CAR-T、CAR-NK都是以CAR技术为核心的新型免疫细胞疗法，相较于自体CAR-T需要进行外周血的采集，CAR-NK的使用更加方便快捷，可以随取随用，就疗效而言，二者均针对B淋巴细胞。CAR-NK治疗SLE临床试验的开展，旨在探索新的可能、新的希望”。
一号病例为广西13岁SLE女孩
成功停用免疫抑制剂，皮疹逐渐恢复
“孩子每次照镜子，神情都很没落，我知道她很希望能像其他同学一样正常上学、社交，可自从生病后，她连门都不愿意踏出……”
CAR-NK治疗SLE临床试验的1号病例是小雅（化名），来自广西，今年13岁，确诊系统性红斑狼疮2年来，饱受颜面及四肢顽固性红斑、反复口腔溃疡和关节疼痛的困扰。长期使用激素（强的松）、霉酚酸酯和他克莫司等药物治疗后，皮肤症状仍未明显改善，脱发问题更是让正值青春期的她倍感焦虑。
得知浙大儿院开展CAR-NK细胞治疗临床试验后，小雅妈妈李女士带着她跨越千里来到杭州，在评估后成功入组参加临床试验。
小雅的治疗过程很顺利，输注后未出现不良反应，小雅已经停用免疫抑制剂超过一个月，激素剂量也减至10mg/天，皮疹在缓解中。
“孩子输注过程很顺利，没有不良反应，以前从来没想过还能停掉免疫抑制剂，现在免疫制剂都停了，皮疹也在慢慢好起来，这对我们来说就是最大的进步！”小雅母亲激动地表示。浙大儿院医疗团队将持续关注她的皮疹变化，并优化后续康复方案。
2号病例也是13岁，肾炎更加严重
安全完成了输注
“每次复查都提心吊胆，生怕听到尿蛋白恶化的消息。”
CAR-NK治疗SLE临床试验的2号病例是小雨（化名），也是一个13岁女孩，自从得了SLE后饱受狼疮性肾炎的困扰。尽管3年来她接受了包括贝利尤单抗、霉酚酸酯、他克莫司在内的强化治疗，但尿检结果仍显示大量蛋白尿、血尿和脓尿。
得知浙大儿院开展CAR-NK细胞治疗SLE临床试验后，小雨家人决定带着孩子来到杭州。
根据病情，浙大儿院CAR-NK细胞治疗SLE临床团队为小雨制订了精准的细胞输注方案。整个治疗过程平稳顺利，未出现发热、低血压等不良反应。目前刚刚完成治疗的小雨已安全停用所有免疫抑制剂，激素剂量同步降至10mg/天。
“我开始的时候最担心的就是各种不良反应，但现在输注结束了，没有出现不良反应，免疫抑制剂也都停掉了，一切都在朝好的方向发展，我们悬着的心终于能落地了。”小雨妈妈说。
从CAR-T到CAR-NK
浙大儿院矢志攻克儿童SLE
CAR-T，CAR-NK临床试验项目负责人，浙大儿院副院长、肾脏泌尿中心主任毛建华教授介绍，CAR-T，CAR-NK治疗都是以CAR技术为核心的新型免疫细胞疗法。
CAR-NK细胞是基于自然杀伤细胞（NK细胞）的天然广谱抗炎与免疫调节能力，经基因修饰后可定向清除异常免疫细胞，CAR-NK细胞疗法具有更低细胞因子释放综合征风险及潜在更强的组织浸润性，非常适合儿童免疫系统特点。
毛建华教授表示，CAR细胞治疗分为自体和异体，自体需要抽取患儿自己的外周血进行细胞制备，在工艺和操作上有一定难度，费用也更昂贵。异体CAR细胞疗法不需要提取患儿外周血淋巴细胞制备，可以直接进行输注，做到随取随用。因为希望所有患儿都能有更安全有效的治疗方案，所以后期我们开展了异体细胞治疗，包括通用型CAR-T以及CAR-NK细胞。本次我们启用了CAR-NK细胞治疗研究。
毛建华教授在查房 资料图
CAR-NK治疗不需要配型，也不会出现排斥反应，这也是我们开展这项研究的原因。目前已有2例患儿成功接受CAR-NK细胞治疗，均已停用免疫抑制剂，激素减量到10mg/天，至今未出现不良反应。
“从自体CAR-T细胞治疗到异体CAR-T细胞治疗，再到CAR-NK治疗，我们在不断尝试用新技术去攻克儿童SLE。未来，团队还有可能会开展其他CAR技术方向的研究，来帮助不同患者直接使用更有针对性的药物进行治疗。我们希望这一创新疗法能为更多难治性SLE患儿带来新的治疗选择。”毛建华教授说。